이기일 보건복지부 2차관(왼쪽 5번째)이 지난 20일 서울 서초구 국제전자센터에서 열린 건강보험정책심의위원회에서 발언하고 있다. 〈사진=보건복지부 제공〉 1회 투여당 20억원에 달하는 본인 부담금이 들어가는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마주'에 건강보험이 적용됩니다.
어제(20일) 보건복지부는 제16차 건강보험정책심의위원회(건정심)를 열어 졸겐스마주에 대해 다음달부터 건강보험을 신규 적용하기로 결정했다고 밝혔습니다.
한국노바티스가 공급하는 졸겐스마주는 척수성 근위축증 질환 치료제입니다. 이 질환은 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전질환입니다. 국내 환자는 약 200명으로 추산됩니다.
졸겐스마주는 1회 투여(원샷) 약제로 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 높은 효과를 보인다는 평을 받고 있습니다.
다만 졸겐스마주는 비급여일 땐 환자가 약 20억원을 부담해야 하는 초고가 약이었습니다. 영국에서도 비급여 기준 28억원 상당으로 알려져 '세계에서 가장 비싼 약'으로 불렸습니다.
이같은 환자·보호자 부담은 건강보험이 적용되는 다음 달부터 획기적으로 줄어듭니다. 건강보험 본인부담 상한제 덕에 실질적으론 내야 할 비용은 최대 598만원으로 급감합니다. 소득수준에 따라선 100만원 아래로까지 떨어질 수 있습니다.
건강보험공단은 졸겐스마주가 고가 치료제인 만큼 3개 유형으로 '위험분담제'를 실시하기로 제약사 측과 계약 조건을 명시했습니다. 위험분담제는 약제의 효능·효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하는 제도입니다.
제약사는 급여 등재 후 4년차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정 등의 과정을 거치게 됩니다. 졸겐스마주를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여 대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거칩니다.